嚴遠

上海藥企研發生產，科技創新生態和資源協同成果

我國首個基因替代療法藥物獲批

治療中重度血友病B成年患者，具有“一針給葯，長期有效”優勢

昨天，我國首個基因替代療法藥物“信玖凝”(通用名：波哌達可基注射液)獲國家藥品監督管理局批准上市。這款藥品由上海信致醫藥科技有限公司研發和生產，採用重組腺相關病毒(rAAV)技術，用於治療中重度血友病B成年患者。

所謂基因治療，是將外源基因或基因編輯工具導入靶細胞，對基因異常引起的疾病進行治療。基因治療藥物具有“一針給葯，長期有效”的優勢，不需要反覆給葯。

血友病B是一種遺傳性罕見病，由凝血因數Ⅸ缺乏引起。患者從小頻繁出血，導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下。針對這個疾病，信念醫藥(信致醫藥母公司)以自主研發的新型腺相關病毒(AAV)為載體，讓病毒攜帶人凝血因數Ⅸ基因。它們通過單次靜脈給葯進入人體后，會在肝臟持續表達人凝血因數Ⅸ基因，提高並長期維持患者的凝血因數水準。

“這款藥物的成功上市得益於上海的科技創新生態和資源協同，也得益於政府對生物醫藥產業的前瞻性戰略引領和全鏈條創新賦能。”信念醫藥聯合創始人、首席科學家肖嘯說，“我們公司在藥物研發和臨床試驗階段，得到了上海市科委的多項政策支援。在藥物註冊階段，得到了上海市藥品監督管理局、國家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心的悉心指導。

據悉，為應對全球生物醫藥產業發展新形勢，上海市相關部門積極彙聚國內外創新和產業高端資源，不斷強化創新策源能力，全力推動“基礎研究、孵化轉化、臨床試驗、審評審批、落地生產、推廣應用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新範式賦能和新賽道開闢的重要機遇。

近三年，《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案(2022—2024年)》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案(2023—2025年)》相繼發佈，系統推動細胞與基因治療產業高質量發展，取得了一批創新成果。

今年，上海已有3款國產1類創新藥、6款Ⅲ類創新醫療器械獲批上市。未來，上海將進一步厚植生物醫藥創新土壤，持續推進免疫細胞治療、幹細胞治療、基因治療等產品的研發和上市，為未被滿足的醫療需求提供創新產品和治療新方法。

(來源：解放日報 記者 俞陶然 陳璽撼)