應用自主技術，成都創新葯研發再傳好消息。近日，四川至善唯新生物科技有限公司（以下簡稱“至善唯新”）開發的ZS805注射液在四川大學華西醫院完成臨床I/II期首例患者給葯，標誌著中國首個法佈雷病基因新藥臨床試驗正式啟動。

ZS805注射液

什麼是法佈雷病？紅星新聞記者瞭解到，它是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性新生兒中發病率為1/110000—1/40000，臨床表現為血管角質瘤、角膜渦輪樣混濁、神經痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重於女性患者。其病因由a-Gal A基因突變導致酶結構和功能異常，使得代謝底物三聚已糖神經醯胺和相關鞘糖脂在心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經及血管組織細胞中堆積。

ZS805是一種rAAV基因治療1類新藥，用於治療法佈雷病。據介紹，ZS805的基因表達盒框架搭載了至善唯新自主研發的肝臟特異啟動子和信號肽序列優化后的α-Gal A基因，保證了α-Gal A蛋白在肝臟細胞中特異表達並高效分泌，提高了藥物的安全性與有效性。為確保更多患者能夠得到有效治療，至善唯新挑選了適合中國人群的AAV載體血清型。

據瞭解，經過動物模型評價，ZS805表達的α-Gal A蛋白在心、腎等疾病相關器官的分佈優於國外競品。相比當前臨床使用的酶替代療法，ZS805僅需一次治療，長期乃至終生有效，大幅減輕了患者終生頻繁用藥的痛苦。

在開展正式臨床試驗前，ZS805已在研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial，簡稱“IIT”）中展現了良好的安全性和有效性。入組IIT的12名法佈雷病患者，正處於隨訪觀察階段，其中最長隨訪時間已超過17個月。IIT展示的初步臨床研究數據顯示，患者在接受單次治療后，關鍵指標α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性得到顯著提高，致病底物水平顯著降低，整體耐受性良好，安全性風險可控。 

至善唯新創始人兼董事長董飈透露，ZS805預計在2027年完成臨床三期試驗，將在2028年4月進行藥物上市申報。

至善唯新

至善唯新位於成都天府國際生物城，是一家專注rAAV基因藥物研發與顛覆式生產的國內基因治療領軍企業，也是國內首家獲批A、B兩型血友病原創基因新藥臨床雙證的創新型藥企。公司擁有全球領先的新型痘-腺病毒rAAV生產平臺，已佈局血液、中樞神經、代謝系統等疾病領域rAAV新藥管線。

紅星新聞記者 王俊峰 圖據成都天府國際生物城

編輯 歐鵬

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