ยาเดียวที่ได้ผล! มีคนในเซี่ยงไฮ้ใช้มัน! นักแสดงที่มีชื่อเสียงก็ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคนี้เช่นกัน

ยา เสพ ติด ตงตง 發育 คนไข้ กระดูกอ่อน ซินหัว โรงพยาบาล นําเข้า ตาข่ายสดใส

อัปเดตเมื่อ: 26-0-0 0:0:0

Chondlagenesis

(เรียกกันทั่วไปว่าคนแคระ)

เกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม

โรคหายากของความผิดปกติของการพัฒนาโครงกระดูก

รวมอยู่ในโรคหายากชุดที่สองในประเทศจีน

เมื่ออาการรุนแรง

ผู้ป่วยมีความเสี่ยงที่จะถึงแก่ชีวิตหรือพิการ

　　全球發病率約為10萬分之4

เพื่อนบางคนอาจเคยได้ยินเกี่ยวกับโรคนี้ และใน 3/0 Paul Grant นักแสดงที่รับบทเป็น "Gringotts Leprechaun" ในภาพยนตร์เรื่อง "Harry Potter" เสียชีวิตอย่างกะทันหัน

เขาเป็นโรค achondroplasia และสูงเพียง 132 ซม. แต่เขาได้แสดงในภาพยนตร์หลายเรื่องด้วยคุณสมบัตินี้ และเป็นบทบาทใบไม้สีเขียวที่ขาดไม่ได้

Tongtong เด็กหญิงอายุ 4 ขวบจากหางโจว เจ้อเจียง

นอกจากนี้ยังเป็นหนึ่งในผู้ป่วยที่มีภาวะ achondroplasia

แม้ว่าเขาจะอายุสี่ขวบ แต่ความสูงของ Tongtong ก็ใกล้เคียงกับเด็กอายุมากกว่า 2 ขวบ และเขาเตี้ยกว่าขีดจํากัดล่างของมาตรฐานระดับสูงของเพื่อนๆ มากกว่าสิบเซนติเมตร ต้นขาและต้นแขนของเธอสั้นกว่าคนทั่วไปอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งเกิดจาก dysplasia ที่เกิดจากโรคหายาก achondroplasia

แต่เธอโชคดีที่โรงพยาบาลซินหัวในเครือคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยเซี่ยงไฮ้เจียวทงได้รับยากําพร้า "voxolitide" จากต่างประเทศซึ่งยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ทําการตลาดในประเทศจีนผ่านช่องทางพิเศษสําหรับการนําเข้ายาชั่วคราวที่จําเป็นเร่งด่วนสําหรับการใช้งานทางคลินิกโดยประเทศ หลังจากรอสามเดือนในวันที่ 17/0 ในที่สุด Tongtong ก็ใช้ยาช่วยชีวิต

อย่าลืมเติบโตสูงขึ้น

จง ยึด มั่น ใน ความ หวัง นั้น

Tongtong อดทนต่อความเจ็บปวดและจบ

การฉีดยานําเข้าชั่วคราว "voxolitide"

ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่าสําหรับโรคหายากของความผิดปกติของการพัฒนาโครงกระดูกที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมฮอร์โมนการเจริญเติบโตหรือยาธรรมดาแทบจะไม่ได้ผล อย่างไรก็ตาม หากไม่มีการแทรกแซง Tongtong อาจมีภาวะแทรกซ้อนร้ายแรง เช่น ภาวะหยุดหายใจขณะหลับ การกดทับไขสันหลัง และแม้กระทั่งความผิดปกติของหลายอวัยวะในอนาคต

ทีมแพทย์แนะนําว่าคุณสามารถลองได้

ปัจจุบันเป็นความถูกต้องทางคลินิกเพียงอย่างเดียว

นอกจากนี้ยังเป็นครั้งแรกในโลก

ยาเป้าหมายสําหรับ achondroplasia

- Voxolitide

Qiu Wenjuan ผู้อํานวยการภาควิชาต่อมไร้ท่อในเด็กพันธุศาสตร์และการเผาผลาญโรงพยาบาลซินหัว:

คราวนี้เราได้รับการแนะนําให้รู้จักกับโรงพยาบาลซินหัวของเราเป็นพิเศษผ่านช่องทางด่วนสําหรับผู้ป่วยเหล่านี้ ในโรงพยาบาลซินหัวผู้ป่วยในเซี่ยงไฮ้และแม้แต่ในภูมิภาคสามเหลี่ยมปากแม่น้ําแยงซีสามารถเข้าถึงยาชนิดเดียวกับในต่างประเทศได้อย่างง่ายดาย

ช่องทางด่วนนี้เป็นไปตาม "แผนงานการนําเข้ายาชั่วคราวที่จําเป็นทางคลินิก" ที่ออกร่วมกันโดยคณะกรรมการสุขภาพแห่งชาติและสํานักงานคณะกรรมการยาแห่งรัฐในปี 2022

ในกรณีที่ไม่มีทางเลือกในการรักษาทางเลือกในประเทศจีนโรงพยาบาลซินหัวได้ยื่นใบสมัครนําเข้าฉุกเฉินชั่วคราวสําหรับ "voxolitide" ไปยังรัฐ

ด้วยการสนับสนุนของรัฐ แผนกกํากับดูแลยาของเซี่ยงไฮ้ และคณะกรรมการสุขภาพ "ไฟเขียว" จึงได้รับตลอดทาง และใช้เวลาสามเดือนตั้งแต่เริ่มใช้ยาเพื่อให้สามารถเข้าสู่หอผู้ป่วยเพื่อใช้ได้ ซึ่งเป็นความเร็วที่รวดเร็วมาก

　　接下來，彤彤每天都要注射一針，一直到生長髮育期結束才能停葯。一年的藥費為90多萬元人民幣。首次審評通過後，後續申請將更加高效，週期將從3個月減少到1個月。

แนะนําผู้เชี่ยวชาญในต่างประเทศ

ค่าใช้จ่ายของยานี้คือหนึ่งปี

　　摺合人民幣要154萬元

คราวนี้เป็นเหตุฉุกเฉินในการเข้าประเทศ

　　已經降價了約60萬元

ในขณะเดียวกันโรงพยาบาลก็มีส่วนร่วมอย่างแข็งขันในการวิจัยและพัฒนายาในประเทศ ปัจจุบันได้ร่วมมือกับบริษัทวิจัยและพัฒนายาในประเทศ เช่น ฮ่องกง และจะดําเนินการทดลองทางคลินิกหลายศูนย์ระหว่างประเทศของยาในประเทศในไม่ช้า

Yu Yongguo หัวหน้าแพทย์ของภาควิชาต่อมไร้ท่อในเด็กพันธุศาสตร์และการเผาผลาญโรงพยาบาลซินหัว:

ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมามียาหลายชนิด รวมถึงยาในประเทศของเราซึ่งอยู่ระหว่างการวิจัยและพัฒนา และมียาฮ่องกงที่จะผ่านการทดลองทางคลินิกในเวลาประมาณ 11 เดือน นอกจากนี้ยังมีโพลีเปปไทด์โมเลกุลขนาดเล็กที่พัฒนาโดยบริษัทฮอร์โมนการเจริญเติบโตในประเทศจีนซึ่งอยู่ระหว่างกระบวนการเช่นกัน