3月是國際多發性骨髓瘤關愛月。多發性骨髓瘤又稱“螃蟹病”，是一種高發於中老年人的血液系統惡性腫瘤。腰背酸痛、疲勞、虛弱、頭暈、便秘、食慾不振等多種臨床表現背後，都可能隱藏著這種不被大家熟知的血液腫瘤疾病。

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血液系統排第二位的腫瘤，誤診率高達55%

“這個病的發病率並不低，是血液系統目前排名第二位的腫瘤。”江蘇省人民醫院血液科副主任醫師屈曉燕教授介紹，多發性骨髓瘤是漿細胞在骨髓內增殖失控導致的一種惡性腫瘤，好發於60歲以上的老年患者，發病率和死亡率隨年齡增長而逐步上升。

多發性骨髓瘤臨床上常見的四個癥狀包括血鈣增高（C）、腎功能損害（R）、貧血（A）、骨病（B），此外，還會導致患者出現各種各樣的感染，甚至還有一些神經系統的損害。雖然是血液系統腫瘤，但是該疾病的臨床表現累及全身，並且涉及到多個臟器，所以很多患者初次就診科室並不是在血液科，而是腎臟科、骨科或其他科室，因此多發性骨髓瘤的誤診率高達55%，很容易造成誤診、誤治、延遲診斷，導致錯過最佳的治療時機。

屈曉燕教授

醫學定義不可治癒，但有望實現“功能性治癒”

據瞭解，目前多發性骨髓瘤仍是一個醫學上定義的不可治癒的疾病。“所以我們現在的治療目標是改善患者的生存品質，延長患者的存留期，這裡就有一個功能性治癒的概念。”屈曉燕教授進一步解釋，有一部分基於預後指標和分層系統評估相對處於標危的患者，在規範化治療以後，配合自體幹細胞移植和鞏固治療手段，他們的無進展存留時間可以達到五年左右，這一部分患者我們認為相對處於一個接近功能性治癒的狀態。

當然，有一部分患者在後續的治療過程中，疾病仍然可能再次復發，對於這部分患者而言，隨著單抗、免疫治療等創新治療手段的革新，其生存狀況也得到了極大地改善。

范磊教授

曾經2年左右的存留期，如今8-10年成為部分患者的“標配”

“患者的存留時間已經從二十年前的兩年左右，提高到現在的八到十年。因為這個病好發於老年患者，如果是60多歲時確診，以八到十年的存留期計算，他的存留時間基本已經接近我們國家的人均壽命了。”江蘇省人民醫院血液科主任范磊教授表示，儘管尚不能治癒，但得益於這些年創新藥物的迅猛發展，以及治療手段的反覆運算升級，對於多發性骨髓瘤的治療，以往醫生可能更關注的是病人的生存——只要病人活著就行了，而現在可能更關心病人如何能夠高品質的生存。

據介紹，省人醫有位患者，存留期已經達到了四十年，這位患者是40多歲時診斷出多發性骨髓瘤的。在這四十年中，也經歷了多次復發，但經過規範化治療以後，疾病均得到了很好的控制，目前已是80多歲高齡。

大部分多發性骨髓瘤患者需要接受長期的規範化治療，才能達到長生存的狀態。范磊教授坦言，因此對於多發性骨髓瘤，會特彆強調長期規範化的治療，隨著創新藥物的廣泛應用和醫保覆蓋範圍不斷擴大，單抗、免疫治療等創新藥物不斷應用於臨床，未來一定會有更多患者向著更高的治療目標邁進。

【一問醫答】

Q：如何評估多發性骨髓瘤治療療效？

A：

緩解深度是評估多發性骨髓瘤治療療效的重要指標。

醫學上定義的完全緩解指的是患者在接受治療后，血和尿相關指標檢測陰性，經骨髓檢測骨髓中的漿細胞比例低於5%。進入到完全緩解狀態的患者，往往比其他患者的存留時間更長，且疾病緩解程度越深，患者的無進展存留期越長，所以多發性骨髓瘤的整體治療需要優先考慮緩解深度，同時兼顧緩解的維持時間，從而實現優化的治療目標。

免疫治療是當前多發性骨髓瘤精準治療的重要突破口。不論是適合移植治療還是不適合移植治療的新診斷患者，以及復發難治患者，都有機會實現更深度的緩解。

Q：對於高齡的老年患者，這些治療吃得消嗎？

A：

多發性骨髓瘤隨著年齡的增長，發病率會逐步增高。以往年齡特別大的病人相對比較少，現在越來越多了，70歲、75歲甚至90歲的患者都會出現。這一部分病人可能很難接受目前所謂的標準治療。

現有的標準治療一般是指三到四藥的聯合治療，配合自體幹細胞移植，但可能不適合高齡患者，所以一般是採用個體化治療的策略，簡單來說就是看看這個人能接受什麼樣的治療，希望能在療效和安全性方面達到平衡。

其中，單抗作為一線治療的一種治療方式，可用於不適合移植的70歲以上患者。既往認為這一部分患者相對來說體能狀態比較差，可能有不同的臟器功能損害，總的存留時間也就三年左右。單抗納入到一線治療以後，這樣的高齡患者切切實實的獲得了存留期的延長，五年左右的生存率可以達到66%，對以往70歲以上甚至75歲以上的老年患者來說幾乎是不可想像的。

Q：在多發性骨髓瘤領域，創新藥是否已獲醫保支援？

A：

目前多發性骨髓瘤新葯比較多，大致可以分為幾類：即蛋白酶體抑製劑、免疫調節劑和抗體類藥物，未來還有更多更新的藥物。目前來講，初診患者對於一些藥物的應用，整體來說大部分醫保還是可以覆蓋的，像以上三種類型都已覆蓋，能夠大幅度減輕患者的負擔。但是，對於一些特別創新的藥物，比如細胞治療和新型的免疫治療，暫時還不在醫保政策的覆蓋範圍內。相信今後醫保能夠覆蓋的藥物範圍會越來越廣。

揚子晚報/紫牛新聞記者 王夢航

校對 盛媛媛