26歲的小張（化姓）是一名辦公室職員，半年前，她發現自己有點“不對勁”：下午工作時眼皮總是不自覺地往下垂，看電腦久了還會出現重影。

“是不是這段時間太忙，沒休息好呢？”小張讓身體充分休息，可癥狀並沒有得到緩解。直到最近，她的雙手也越來越沒力氣，常常頭暈，眼皮一直耷拉著，重影更是日益加重。無奈之下，小張來到杭州師範大學附屬醫院神經內科就診。接診醫生詳細詢問了小張的病史，察覺到這並不是單純的疲勞。連續眨眼的疲勞試驗、新斯的明試驗均提示陽性，醫生初步判斷她可能患上了“重症肌無力”。

進一步檢查顯示，小張的血液中乙醯膽鹼受體抗體（AChR抗體）陽性，胸部CT發現前縱隔佔位，考慮胸腺瘤。最終小張被確診為“重症肌無力（全身型）”。

神經內科隨即邀請心胸外科副主任祝明華主任醫師會診。經過全面評估，祝明華分析患者縱隔佔位並重症肌無力，單純使用藥物效果不佳，建議行縱隔腫瘤切除+全胸腺切除。手術進行得十分順利，術后小張的病情逐步改善，第二天她就感覺眼皮不再下垂，手臂力量也恢復了。術后兩周，小張已經可以正常上班，不再依賴大劑量藥物。

“如果早知道這個病能通過手術治療，我就不用白白受那麼多苦了！”小張感慨道。

祝明華介紹，重症肌無力（MG）是一種自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起。它的診斷往往需要通過藥理學檢查、電生理檢查、MG相關抗體檢查等。除此之外，80%左右的重症肌無力患者伴有胸腺異常，因此也應重視胸部CT或增強MRI。對於重症肌無力合併有胸腺異常及乙醯膽鹼受體抗體陽性的患者，早期的手術可以使患者癥狀迅速得到緩解，減少免疫抑製藥物的治療劑量，同時也能減緩病情進展，對患者非常有益。

祝明華提醒，這種疾病多見於年輕女性和年齡較大的男性。如果出現不明原因的肌無力、疲勞后加重，尤其是伴有眼皮下垂、視物重影，一定要盡早就診。重症肌無力雖不常見，但容易被誤診為“疲勞”“頸椎病”。早診斷、早治療，尤其是儘早評估手術指征，才能避免病情惡化，重獲健康生活。

2018年，全身型重症肌無力被納入國家五部委聯合發佈的《第一批罕見病目錄》。

資料顯示，重症肌無力在中國的年發病率為0.68/10萬，85%為全身型重症肌無力，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，佔比分別約為85%和8%。

2024年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國範圍內統一正式執行。罕見病用藥被納入醫保目錄的數量創歷年新高，重症肌無力就在其中。

2025年3月31日，比利時藥企優時比（UCB）宣佈自研生物製劑——羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革，Rystiggo）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，與常規治療藥物聯合用於治療乙醯膽鹼受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。

作為全球首個且唯一同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，優迪革在中國獲批，突破了國內MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境。

（羊城晚報·羊城派綜合自杭州網、中國新聞網、瀟湘晨報）