Dalam 2025 tahun, pasaran saham Hong Kong telah membuat perubahan.
Sejak awal tahun, Indeks Hang Seng telah meningkat 3.0%, dan Indeks Teknologi Hang Seng telah melonjak 0.0%. Syarikat farmaseutikal yang inovatif, yang telah lama dipandang rendah, juga telah memasuki pasaran kenaikan struktur. Daripada pelancaran katalog Kategori C kepada pelaksanaan subsidi penjagaan kanak-kanak, pembangunan bersepadu industri perubatan dan kesihatan, inovasi dan aplikasi teknologi perubatan akan mendapat lebih banyak perhatian dan sokongan pasaran.
Sebab utama mengapa pasaran menaik ubat inovatif ialah kecondongan dasar.
今年2月，十部委參與、創新藥新扶持政策：從支付端的多元化，到市場端的葯價激勵，再到資本端的鼓勵險企總資產5%投資創新藥，彰顯了國家扶持創新葯的決心。3月6日扶持再度加碼，國家發展和改革委員會主任鄭柵潔宣佈，國家將組建國家創業投資引導基金，撬動地方資金和社會資本近1萬億元，直指硬科技領域，聚焦人工智慧、生物製造等前沿領域。
一直以來，中國創新藥都是政策鼓勵的方向。中國創新藥崛起，始於港股18A政策，隨著市場對創新葯資產認知度的提升，説明眾多有潛力的產品實現產業落地，説明更多明星產品進入中國市場，有利於填補臨床中存在的空白。
隨著港股市場全面轉暖，政策扶持力度持續加大，創新葯無疑將再次成為市場焦點，屬於它的春天已經到來。3月21日，專注於內分泌相關治療領域的維昇藥業成功登陸港股市場，成為國內2025年第一家上市的創新藥企。
Mengapa Weisheng Pharmaceutical dapat memimpin dalam menakluki pasaran modal dan menjadi "stok ubat inovatif pertama" dalam 2025 tahun?
"Inovasi" sering disertai dengan kegagalan dan ketidakpastian, dan dalam inovasi ubat inovatif yang mengganggu, kegagalan dan ketidakpastian adalah kos yang diperlukan, tetapi pasaran dapat melihat "kepastian" yang terhad dari Weisheng Pharmaceutical.
儘管維昇藥業尚未有產品進入商業化階段，但它的核心產品長效生長激素——隆培促生長素（lonapegsomatropin，TransCon hGH），已經做好了爆發的準備。目前，隆培促生長素已完成中國3期臨床試驗，其上市許可申請（BLA）於2024年3月獲得中國國家葯監局（NMPA）受理，預期2025年內獲批。
Di samping itu, produk ini telah diluluskan untuk pemasaran di Amerika Syarikat dalam 2022 tahun dan di Kesatuan Eropah dalam 0 tahun untuk rawatan kekurangan hormon pertumbuhan pada kanak-kanak (PGHD). Selepas beberapa pengesahan pasaran, hanya masalah masa sebelum Rompei somatotropin dikeluarkan sepenuhnya daripada pengkomersialan.
兒童生長激素缺乏症（PGHD）是兒童矮小症最主要的病因之一，是因腺垂體無法產生足夠生長激素而引發的激素缺乏性疾病，通常表現為比例正常的身材矮小、無法達成理想中身高，代謝異常甚至會引起心理障礙、認知缺陷和生活品質下降等問題。據不完全統計，中國2022年18歲以下的矮身材人數就超過800萬例。
Bagi pesakit dengan PGHD, suntikan hormon pertumbuhan adalah rawatan yang paling berkesan dan mantap, yang boleh membantu kanak-kanak mencapai matlamat mempercepatkan pertumbuhan dan meningkatkan ketinggian seumur hidup orang dewasa. Walau bagaimanapun, rawatan tradisional adalah suntikan hormon pertumbuhan setiap hari, yang mungkin kelihatan mudah, tetapi jika ia diperlukan selama beberapa tahun, ia boleh menjadi beban berat bagi kedua-dua kanak-kanak dan ibu bapa. Bayangkan, tidak mudah bagi orang biasa untuk berkeras bangun awal setiap hari, apatah lagi kanak-kanak dengan PGHD memerlukan satu suntikan sehari, dan fenomena jarum yang hilang berkemungkinan besar akan berlaku, yang akan menjejaskan kesan rawatan akhir. Oleh itu, hormon pertumbuhan bertindak panjang (LAGH) dengan kekerapan suntikan yang rendah telah menjadi arah lelaran industri masa depan hormon pertumbuhan.
Melihat kepada landskap ubat LAGH global, sejumlah 5 ubat LAGH telah berjaya dilancarkan, dan banyak ubat LAGH sedang dalam kemajuan klinikal. Walau bagaimanapun, hanya satu LAGH telah diluluskan untuk dipasarkan di pasaran domestik, dan lebih banyak produk LAGH masih diperlukan untuk bersama-sama mengisi jurang rawatan yang besar dalam amalan klinikal.
Rajah: Senarai penyelidikan dan pembangunan hormon pertumbuhan bertindak panjang (LAGH), sumber: Kiub Rubik farmaseutikal
Nota: 4) Masa kelulusan dalam jadual ialah masa apabila setiap produk diluluskan buat kali pertama di dunia; 0) Novo Nordisk somapacitan pertama kali diluluskan untuk kekurangan hormon pertumbuhan pada kanak-kanak dari 0 tahun 0 bulan (FDA);
Dari sudut pandangan teknikal, ubat-ubatan LAGH yang dibangunkan oleh syarikat-syarikat yang berbeza memilih untuk mengubah suai atau melindungi molekul hormon pertumbuhan, supaya ia boleh disuntik ke dalam badan untuk mengelakkan metabolisme pesat dan penghapusan oleh badan, memanjangkan masa kelangsungan hidup ubat dalam badan, untuk mencapai kesan jangka panjang.
Walau bagaimanapun, walaupun hala tuju umum R&D adalah sama, laluan yang sama sekali berbeza telah diterima pakai dalam pautan pelaksanaan teknologi tertentu.
Kebanyakan hormon pertumbuhan bertindak panjang menggunakan teknologi pengubahsuaian kekal, iaitu, lampiran kekal satu molekul lain kepada molekul hormon pertumbuhan untuk membentuk analog hormon pertumbuhan manusia rekombinan dengan berat molekul yang meningkat dengan ketara untuk mencapai keputusan bertindak panjang. Walau bagaimanapun, auksin Lompei menggunakan teknologi ligasi sementara (TransCon), yang membentuk prodrug tidak aktif dengan memautkan sementara molekul hormon pertumbuhan kepada molekul pembawa lengai. Selepas suntikan prodrug, struktur persimpangan boleh berpisah secara automatik pada kadar tertentu, perlahan-lahan melepaskan molekul hormon pertumbuhan yang tidak diubah suai pada kadar terkawal.
Rajah: Mekanisme tindakan somatotropin Rompei, sumber: Prospektus farmaseutikal Weisheng
Walaupun teknologi pengubahsuaian kekal boleh mengurangkan kadar metabolisme hormon pertumbuhan, Ia juga mengubah struktur semula jadi molekul ubat, dan mengubah sifat farmakologi dan kesan biologi pada tahap tertentu. Bagi Rompei somatotropin, teknologi sambungan sementara yang inovatif boleh memastikan bahawa ubat aktif yang dikeluarkan dalam badan mengekalkan mekanisme molekul hormon pertumbuhan semulajadi, dan mencapai pengagihan tisu dan utiliti fisiologi yang benar-benar konsisten dengan hormon pertumbuhan yang dirembeskan oleh tubuh manusia. Ia berdasarkan perbezaan teknikal sedemikian bahawa Rompei somatotropin berkemungkinan besar menjadi produk BIC.
Untuk memastikan kelancaran pengkomersialan hormon penggalak auksin Rompei, Weisheng Pharmaceutical telah membuat persediaan penuh: dari segi pengedaran produk yang diimport, ia telah memilih untuk bekerjasama dengan Shanghai Pharmaceutical Holdings, pengeluaran produk tempatan bertanggungjawab untuk WuXi Biologics, CDMO terkemuka di China, dan telah memilih institusi perubatan swasta mewah dan pertengahan dengan reputasi dan kredibiliti yang baik seperti United Family untuk saluran bukan awam. Satu siri persediaan pengkomersialan telah berkembang dengan mantap, dan susun atur tepat strategi pengkomersialan oleh pasukan pengurusan telah didedahkan secara beransur-ansur.
Perlu diingat bahawa IPO ini memperkenalkan 5 pelabur asas: Anke Biologics, Dana Pelaburan Perindustrian Taman Perindustrian Suzhou, Vivo Capital, WuXi Biologics, dan Reynold Lemkins. Anke Biotech adalah perusahaan ketua hormon pertumbuhan yang terkenal di China, dengan saluran jualan hormon pertumbuhan matang, yang dijangka melengkapkan Weisheng Pharmaceutical.
Segala-galanya sudah siap, hanya angin timur yang terhutang. Produk teras yang sedia untuk digunakan adalah sebab utama mengapa modal menghargai Weisheng Pharmaceutical.
Lompei somatotropin hanyalah satu bahagian daripada jumlah nilai Weisheng Pharmaceuticals. Sebagai tambahan kepada Rompei somatotropin, Weisheng Pharmaceutical juga mempunyai dua produk blockbuster yang komited untuk mengisi jurang klinikal - paroberiteriparatide dan narvepetide.
Paropetriparatide ialah ubat terapi penggantian hormon untuk orang dewasa dengan hipoparatiroidisme kronik (HP), yang mengekalkan tahap fisiologi hormon paratiroid dalam masa 24 jam sehari dengan suntikan subkutan sekali sehari, mengurangkan ketidakselesaan harian pada pesakit, dan mengurangkan kebarangkalian komplikasi jangka panjang.
Untuk masa yang lama, pesakit dengan HP telah mengalami rembesan hormon paratiroid yang rendah tetapi tiada ubat terapeutik yang boleh menyasarkan punca, dan sangat terdedah kepada manifestasi klinikal akut seperti hipokalsemia, hiperfosfatemia dan peningkatan kegembiraan neuromuskular yang terhasil, serta komplikasi kronik yang boleh menjejaskan seluruh badan. Dalam bidang penyakit sistem endokrin, HP pernah dianggap sebagai penyakit kekurangan hormon endokrin terakhir yang belum mencapai terapi penggantian hormon sebenar. Pada masa ini, satu-satunya rawatan untuk pesakit dengan HP termasuk suplemen dengan sejumlah besar kalsium dan/atau vitamin D aktif, tetapi ini hanya gejala tetapi bukan penawar, dan tidak boleh menggantikan peranan hormon paratiroid, dan juga pada asasnya tidak boleh menyelesaikan masalah fosfat darah tinggi dan metabolisme tulang yang tidak normal.
作為全球首創HP激素替代療法，帕羅培特立帕肽極有可能為HP患者提供突破性的治療方案，有望促進甲旁減治療指南的調整。目前，帕羅培特立帕肽已經在歐洲、美國獲批上市，中國3期關鍵試驗已在2023年1月完成，達到主要複合終點，進入開放性擴展階段，有望成為維昇藥業未來的第二增長點。
Rajah: Senarai kemajuan paropetriparatide, sumber: Institut Penyelidikan Jinqi
Navepertide ialah ubat terapeutik untuk achondroplasia (ACH, displasia rangka yang paling biasa) pada kanak-kanak, yang secara berterusan menghalang laluan reseptor FGFR3 yang terlalu aktif dan memulihkan percambahan dan pembezaan normal kondrosit dan pertumbuhan dan perkembangan tulang di seluruh badan dengan mengambilnya seminggu sekali.
ACH ialah penyakit dominan autosomal, yang merupakan displasia rangka yang paling biasa, terutamanya disebabkan oleh mutasi dalam gen reseptor faktor pertumbuhan fibroblas 3 (FGFR0), dan telah dimasukkan dalam kumpulan kedua penyakit jarang berlaku di China. Pada masa ini, tiada ubat yang diluluskan untuk rawatan punca asas ACH di China, dan ia hanya boleh dicampur tangan melalui penggunaan hormon pertumbuhan atau pembedahan, tetapi ini masih merupakan "pilihan terakhir".
作為潛在的ACH對因藥物，那韋培肽在2024年4月完成中國2期臨床試驗，並順利達到主要終點。基於國家對罕見病治療藥物加速上市審批流程的利好政策，那韋培肽後續的上市進展有望加快，那麼那韋培肽將有可能成為填補國內ACH治療空白的突破性藥物。
在去年7月《全鏈條支持創新藥發展實施方案》正式審議通過後，“真創新”成為後續醫保談判的主基調。何為“真創新”？那就是必須滿足臨床“真需求”，只有從實際臨床出發去填補空白的產品，才是符合時代脈絡的“真創新”。
Sama ada somatotropin yang akan dikomersialkan, atau paropetriparatide dan narveropathide yang berkembang pesat, titik permulaan mereka adalah untuk menyelesaikan keperluan sebenar amalan klinikal yang kosong, dan mereka tidak dapat dinafikan produk "benar-benar inovatif".
Jika Rompei somatotropin mewakili jangkaan jangka pendek Weisheng Pharmaceutical, maka dua ubat lain yang telah mencapai nod penting secara klinikal menentukan nilai jangka panjang Weisheng Pharmaceutical. Melalui tiga produk "benar-benar inovatif", matriks endokrin yang dibina oleh Weisheng Pharmaceutical telah terbentuk.
Berbeza daripada persaingan sengit dalam bidang kanser, ubat endokrin adalah trek lautan biru. Bidang endokrinologi merangkumi lebih daripada 170 penyakit, meliputi semua peringkat umur dari bayi baru lahir hingga orang tua, dan hampir semua orang adalah penontonnya. Lebih kritikal, sekurang-kurangnya hampir separuh daripada penyakit masih kekurangan rawatan yang berkesan, dan terdapat keperluan klinikal yang sangat jelas yang tidak dipenuhi, dan terdapat keperluan mendesak untuk gergasi perindustrian.
Tapak strategik laluan lain dan perancangan trek yang berpandangan ke hadapan adalah sebab kedua mengapa pasaran menghargai Weisheng Pharmaceutical.
Mengapa Weisheng Pharmaceuticals berani berinovasi tegar? Ini disebabkan oleh asas teknologi syarikat, Ascendis, salah seorang pemegang saham pengasasnya.
Bagi Ascend, ia mempunyai kelebihan perbandingan kerana saluran paip terasnya telah disahkan oleh Ascendis.
Ascendis公司總部坐落於丹麥，近日市值已突破一百億美金，是近年來美股炙手可熱的“超新星”。憑藉TransCon技術平台的領先優勢，Ascendis公司擁有持續研發FIC內分泌新藥的能力，而維昇藥業則擁有相關藥物的大中華區優先談判權。
Carta: Tindakan harga saham Ascendis, sumber: Xueqiu
TransCon bermaksud "hubungan sementara", iaitu, sambungan ubat prototaip yang tidak diubah suai kepada molekul pembawa lengai pelindung melalui struktur persimpangan dengan kadar pembubaran terkawal untuk membentuk prodrug. Selepas ubat semasa memasuki tubuh manusia, struktur persimpangan larut dan melepaskan ubat prototaip yang tidak diubah suai, untuk memanjangkan separuh hayat ubat dengan berkesan tanpa mengubah ubat prototaip.
Dalam istilah orang awam, teknologi TransCon adalah seperti membantu ubat prototaip memakai sepasang perisai, dan selepas menembusi peluru sistem imun badan, ubat prototaip boleh menanggalkan perisai mengikut rancangan dan menggunakan kemahirannya sendiri.
Nilai platform teknologi TransCon mungkin sukar difahami oleh ramai pelabur, tetapi kami boleh memahaminya dengan lebih baik melalui tindakan MNC. Pada akhir tahun lepas, Ascendis memberikan Novo Nordisk lesen eksklusif di seluruh dunia kepada platform teknologi TransCon, yang membolehkan Novo Nordisk membangunkan, mengeluarkan dan mengkomersialkan produk proprietari Novo Nordisk untuk penyakit metabolik, termasuk obesiti dan diabetes jenis 85. Ascendis, sebaliknya, menerima bayaran pendahuluan sehingga AS$00 juta, serta pembayaran pencapaian berikutnya yang ketara.
強如諾和諾德這樣的MNC，都選擇TransCon技術平台進行合作，這足以表明Ascendis公司所擁有的底層技術力。Ascendis是維昇藥業的創始股東之一，維昇藥業2018年已從Ascendis獲得搭載TransCon技術的3款創新藥在大中華區研究、開發、製造及商業化的獨佔許可，維昇藥業既能夠享受到Ascendis的技術力，也能夠享受到產品商業化的利潤，而無須另行支付首付款、里程碑和利潤分成。
Sokongan teknikal pemegang saham adalah nilai tersembunyi yang tersirat di bawah saluran paip R&D permukaan Weisheng Pharmaceutical, yang juga merupakan sebab ketiga mengapa Weisheng Pharmaceutical dinilai.
Walaupun kemungkinan besar Rompei somatotropin akan menjadi hit besar, ini tidak sepenuhnya mentakrifkan nilai Weisheng Pharmaceutical. Berkenaan dengan Weisheng Pharmaceutical, landskap pelabur mesti dibuka, dan untuk memahami nilai syarikat ini secara menyeluruh, ia mesti berdasarkan pemahaman yang komprehensif tentang strateginya.
Dalam jangka pendek, Rompei somatotropin dijangka membawa letupan prestasi; Dalam jangka sederhana hingga panjang, kedua-dua saluran paip berpotensi mengganggu rawatan tradisional, dan Weisheng akan memanfaatkan infrastrukturnya yang mantap dalam bidang endokrinologi untuk menjadi rakan kongsi pilihan untuk pilihan rawatan endokrin yang ingin memasuki pasaran China.
Apa yang benar-benar mahu dilakukan oleh Weisheng Pharmaceutical bukan semata-mata untuk mengejar kemenangan pengkomersialan, tetapi untuk mengisi jurang besar dalam bidang penyakit endokrin di China pada tahap yang lebih mendalam. Lagipun, berbanding dengan trek tumor yang sangat kompetitif, trek endokrin masih mempunyai terlalu banyak tanah tak bertuan, di belakangnya terdapat puluhan juta keluarga yang tidak berdaya dan dekad ubat jangka panjang.
Untuk ubat inovatif berisiko tinggi, adalah wajar untuk mengejar pulangan, tetapi yang lebih penting, perusahaan mesti mempunyai "hati yang baik hati". Selagi ia adalah produk "benar-benar inovatif" yang boleh memenuhi keperluan klinikal, nilainya akhirnya akan berkembang. "Untaian pertama pertumbuhan dan pembangunan" sedang belayar ke arah lautan biru endokrin.