4月10日,國家葯監局(NMPA)官網顯示,NMPA通過優先審評審批程式,批准上海信致醫藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液(商品名:信玖凝)上市,用於治療中重度血友病B(先天性凝血因數IX缺乏症)成年患者。
血友病B是由凝血因數IX(FIX)缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液為重組腺相關病毒(rAAV)載體基因治療產品,通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞(主要是肝細胞),從而表達FIX。
該產品也是國內首個獲批上市的基因療法。