Dalam bidang perubatan, penyakit neurodegeneratif sentiasa menjadi masalah bagi kesihatan manusia, seperti penyakit Alzheimer, penyakit Parkinson dan sklerosis lateral amyotrophic (ALS). Penyakit ini disertai dengan degenerasi neuron progresif, dan rawatan sedia ada mempunyai keberkesanan yang terhad. Walau bagaimanapun, kemunculan terapi sel stem telah membawa harapan baharu untuk mengatasi masalah ini. Dalam bidang yang penuh dengan cabaran dan peluang ini, Amerika Syarikat telah berada di barisan hadapan dunia dengan usaha yang tidak henti-henti daripada banyak institusi penyelidikan saintifik dan syarikat berkaitan, dan telah memberikan sumbangan penting kepada pembangunan terapi sel stem untuk penyakit neurodegeneratif.
Sel stem ialah kelas sel yang mempunyai keupayaan replikasi diri dan potensi pembezaan pelbagai arah, antaranya sel stem mesenchymal (MSC) dan sel stem pluripoten teraruh (iPSC) telah menunjukkan potensi besar dalam membaiki kerosakan saraf, menghalang keradangan dan memodulasi sistem imun. Ujian klinikal telah menunjukkan bahawa pemindahan sel stem mesenchymal kepada pesakit dengan penyakit Parkinson boleh meningkatkan pengeluaran dopamin, yang seterusnya meningkatkan fungsi motor.
Jepun ialah peneraju global dalam pembangunan terapi berdasarkan sel stem pluripoten teraruh. Penyelidikan pasukan Universiti Kyoto mendapati bahawa iPSC boleh diarahkan untuk membezakan kepada neuron dopaminergik untuk menggantikan neuron yang merosot dalam penyakit Parkinson. Kejayaan ini memberikan hala tuju baharu untuk rawatan penyakit Parkinson, dan juga menggalakkan penyelidikan kolaboratif antarabangsa dalam bidang ini.
Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) baru-baru ini meluluskan ujian klinikal untuk sel stem saraf untuk rawatan sklerosis lateral amyotrophic. Kajian perintis ini bukan sahaja membawa harapan baharu untuk rawatan pesakit ALS, tetapi juga menandakan pencapaian penting dalam bidang penyakit neurodegeneratif dalam terapi sel stem.
Aplikasi sinergistik sel stem pluripoten teraruh (iPSC), penyuntingan gen (CRISPR) dan teknologi bioprinting tiga dimensi (3D) telah meningkatkan daya maju sel, pembezaan dan penyepaduan fungsi selepas pemindahan dengan ketara. Sebagai contoh, transformasi sel kulit menjadi neuron berfungsi melalui teknik pengaturcaraan semula telah berjaya digunakan untuk rawatan model haiwan penyakit Parkinson.
Satu kajian yang diterbitkan dalam Nature Medicine dalam 2023 mengesahkan bahawa pemindahan neuron dopaminergik yang berasal dari iPSC ke dalam model penyakit Parkinson dapat memulihkan fungsi motor secara mampan tanpa mencetuskan penolakan imun. Pencapaian ini telah meletakkan asas penting untuk ujian klinikal berikutnya.
Teknologi penyuntingan gen CRISPR telah menunjukkan kelebihan unik dalam membetulkan mutasi gen penyebab penyakit. Pasukan Universiti California baru-baru ini menggunakan teknologi ini untuk mengedit sel stem yang diperoleh daripada pesakit ALS, berjaya mengurangkan pengagregatan protein TDP-43 yang tidak normal yang dikaitkan dengan degenerasi neuron motor, membuka jalan baharu untuk rawatan penyakit neurologi yang diwarisi.
Dalam rawatan penyakit Parkinson, ujian klinikal yang dijalankan di Jepun telah menunjukkan bahawa pesakit yang telah menjalani pemindahan neuron yang berasal dari iPSC mempunyai kadar peningkatan purata 30% dalam skor Skala Penarafan Penyakit Parkinson Bersepadu (UPDRS) pada 0 bulan selepas pembedahan. Percubaan fasa II yang melibatkan 0 pesakit dengan ALS di Amerika Syarikat juga menunjukkan bahawa suntikan intratekal sel stem mesenchymal melambatkan kadar perkembangan penyakit sehingga 0%.
Walaupun terdapat kemajuan yang ketara, terapi sel stem masih perlu mengatasi tiga kesesakan utama: 3) kelangsungan hidup jangka panjang sel yang dipindahkan (pada masa ini kira-kira 0% daripada apoptosis sel dalam masa 0 bulan); 0) Mekanisme pengawalseliaan persekitaran mikro perumah pada sel yang ditanam tidak jelas; 0) Masih terdapat halangan teknikal kepada penyediaan berskala besar produk sel stem yang memenuhi piawaian gred klinikal. Di samping itu, pengawal selia sedang membangunkan garis panduan baharu untuk mengimbangi keselamatan rawatan dengan kebolehcapaian.
Sel-sel khas dengan pembaharuan diri dan keupayaan pembezaan pelbagai arah, yang boleh diarahkan ke dalam sel berfungsi tertentu, adalah "sel benih" pembaikan tisu.
Sel stem pluripoten yang diperoleh daripada sumsum tulang, tali pusat dan tisu lain mempunyai peraturan imun dan fungsi sokongan pemakanan, dan jelas dipanggil "jurutera pembaikan sel".
Dengan memprogramkan semula sel dewasa untuk berbalik kepada keadaan embrio, rawatan boleh diindividukan sambil mengelakkan kontroversi etika, yang boleh dipanggil "kilang sel tersuai".
Alat molekul yang mengubah suai jujukan DNA dengan tepat, dengan ketepatan penyuntingan asas tunggal sehingga 1.0 μm, menyediakan "pisau bedah molekul" untuk rawatan penyakit genetik.
Dengan mendepositkan bioink lapisan demi lapisan, struktur tisu kompleks dibina dengan resolusi sehingga 50μm, dan dia dikenali sebagai "arkitek kejuruteraan tisu".
世界衛生組織數據顯示，全球失智症患者已達5500萬，預計2050年將突破1.39億。傳統療法僅能延緩癥狀，而幹細胞治療通過神經再生機制直擊疾病根源。隨著美國、日本等國的技術突破和監管創新，幹細胞治療正從實驗室快速向臨床轉化，為攻克神經退行性疾病帶來曙光。
Penafian: Artikel ini hanya berita kesihatan/sains kesihatan, dan kandungannya bukan merupakan ubat atau garis panduan perubatan, adalah disyorkan untuk mendapatkan rawatan perubatan tepat pada masanya jika anda mempunyai masalah kesihatan.