Đầu tiên ở nước taThuốc điều trị gen Hemophilia B BBM-H901TiêmGần đây, nó đã chính thức được phê duyệt để sử dụngtrungBệnh máu khó đông B nặng(Thiếu hụt yếu tố đông máu bẩm sinh IX)Bệnh nhân trưởng thànhĐiều trịĐiều này cũng chỉ ra rằng bệnh nhân bệnh máu khó đông được kỳ vọng sẽ mở ra hy vọng cách mạng, nói lời tạm biệt với việc tiêm tĩnh mạch thường xuyên, đạt được liệu pháp liều duy nhất và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
bệnh máu khó đôngBlà một rối loạn chảy máu di truyền do thiếu hụt hoặc thiếu hụt yếu tố đông máu IX (FIX.).gợi。 Trong một thời gian dài, bệnh nhân chủ yếu dựa vào phức hợp prothrombin (PCC) hoặc các yếu tố đông máuIX.Liệu pháp thay thế, thường xuyên trong suốt cuộc đờichấp nhậnTiêm yên tĩnh。 dai dẳngChảy máu thường xuyên，dễkết quả trongkiên nhẫnđốtCấu trúc và chức năng損傷嚴重，致殘率居高不下。Bệnh tậtNó không chỉ mang lại sự đau đớn và bất tiện lớn về thể xác cho bệnh nhân,還Cùng với nguy cơ nhiễm trùng, cục máu đông,... chi phí điều trị cao cũng khiến gia đình bệnh nhânDàiGánh nặng tài chính nặng nề.
ThuốcĐiều tra viên chính, Giáo sư Zhang Lei của Bệnh viện Bệnh máu thuộc Viện Khoa học Y tế Trung Quốc (Viện Huyết học, Viện Khoa học Y tế Trung Quốc), cho biết，Các phương pháp điều trị truyền thống cho bệnh máu khó đông cần thường xuyênThực hiện các bài tập tiêm tĩnh mạchtiêm, vàMức độ yếu tố dao động theo thời gian bán hủy của các yếu tố đông máu ngoại sinh,Một số bệnh nhân還CóĐối mặt với thế hệChất ức chếrủi ro, dẫn đến giảm hiệu quả điều trị，Những điểm đau này từ lâu đã gây khó khăn cho bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng. liệu pháp genPhê duyệt thuốcHy vọng cách mạng cho bệnh máu khó đông.kiên nhẫnĐèochấp nhậnliều đơn,Trên cơ sở giảm nguy cơ chảy máu và tổn thương khớp, dự kiến nhu cầu sẽ được tạm biệtThường xuyên trong suốt cuộc đờiYên tĩnhTiêmtiến thoái lưỡng nan, để mục tiêu điều trị bệnh máu khó đông được cải thiện hơn nữa。
Có báo cáo rằngBBM-H901Tiêm（Xin Cửu Ninh®Tên thường gọi：Tiêm PoperacoylBằng cáchBelief BioPharma phát triển và sản xuất, và Takeda Trung Quốc chịu trách nhiệm về sản phẩmTrung Quốc đại lụcTrung QuốcHồng Kông vàTrung QuốcThương mại hóa ở Ma Caoquá trình。Thuốcthông quaSửa đổi kỹ thuật ưa ganVi-rút liên quan đến adeno tái tổ hợp（rAAV) 載體, có thể cung cấp gen yếu tố đông máu IX được tối ưu hóa của con người vào tế bào gan của bệnh nhân, liên tục biểu hiện yếu tố đông máu IX của con người bằng cách sử dụng hệ thống phiên mã gen tế bào chủ, và tiết nó vào máu, phát huy hoạt động của FIX.ThuốcCho thấy hiệu quả ổn định trong việc cải thiện chức năng đông máu ở bệnh nhân，Bệnh nhân sau điều trịTỷ lệ chảy máu hàng nămnayĐáng kểtừ chốiXu hướng.
Kết quả nghiên cứu lâm sàng có liên quanXuất bản năm 2022Lưỡi dao-Huyết họcTạp chí Y học New England,GiốngNó là một loại thuốc quốc giaCục Giám sát và Quản trị Sản phẩmTrung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) bao gồm“Các loại liệu pháp đột phá”danh sách。2022 nămThuốc cùng một lúcNhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).，Đạt được Chỉ định Bệnh hiếm Nhi khoa của FDA (RPDD) vào năm 2024và chứng nhận Phân loại Thuốc Điều trị Tiên tiến (ATT) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu。
Nó được triệu tập vào năm ngoáiđiều66 Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH)Phát hành chính thứcThuốcIII.Nghiên cứu lâm sàngkết quảtrưng bày：隨訪52周後，受試者年化出血率(THÁNG TƯ)Giá trị trung bình là6.0，trung bìnhFIX.Hoạt động đạt được08.0 IU / ngày，FIX.Số lần truyền thuốc trung bìnhtừ trước khi điều trị2,0 lần/năm sau khi điều trị9,0 lần/Năm.26 người tham giamục tiêu21bit(8,0%) trongKhông phải sau khi điều trịSự cố chảy máu cấp cứuvà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào xảy ra ở tất cả các đối tượng。