在早期臨床試驗中，超過90%的嚴重角膜受損患者對這種治療有反應。

幹細胞移植的下一個前沿領域可能涉及眼睛。在今天的研究中，科學家們報告說，一種實驗性療法已經説明了那些患有無法治癒的角膜損傷的人。

Mass Eye and Ear的研究人員領導了這項研究，這是一項對14名患者進行的I/II期臨床試驗。在大多數情況下，這種療法 —— 從患者的另一隻健康眼睛移植幹細胞 —— 似乎可以安全地恢復嚴重受損的角膜表面，通常還能改善他們的視力。研究人員說，這一發現可能會帶來一種新的治療眼傷的方法，這種方法對傳統的治療方法沒有效果。

角膜是眼睛最前部的透明層，它既保護眼睛，又通過將光線聚焦在視網膜上幫助我們看得更清楚。當人們的角膜因嚴重受傷或感染而留下疤痕時，醫生通常可以通過移植捐贈者的健康角膜組織來治療，這也被稱為角膜移植。

但有時，損傷範圍太廣，會耗盡角膜大量但有限的角膜緣上皮細胞 —— 一種補充角膜表面細胞的幹細胞。這種耗盡被稱為角膜緣幹細胞缺乏症，它會使人的角膜表面永久性受損，這意味著典型的角膜移植不能持久治療（沒有幹細胞，捐贈的角膜最終會惡化）。

“當人們患有角膜幹細胞缺乏症時，這是一種非常嚴重的疾病，他們的角膜會很白，而且沒有視力。而且會有很多痛苦和不適。確實沒有好的治療方法，”該研究的首席研究員、大眾眼耳角膜服務副主任烏拉·朱庫納斯告訴我們。

不同的研究團隊多年來一直在努力解決這些難題，Jurkunas和她在Mass Eye and Ear的團隊現在相信他們已經在這方面邁出了重要的一步。他們已經開發出一種技術，可以安全地從人未受傷的角膜中收集並培養健康的幹細胞。這些細胞被稱為培養的自體角膜緣上皮細胞（CALEC），它們被組裝成細胞組織移植物，然後移植到受傷的角膜上。

該團隊在4名患者的早期工作中發現，CALEC移植至少在短期內是安全有效的。在週二發表在《自然通訊》上的一項新研究中，研究小組收集了14名患者手術后18個月的數據。

總體而言，92%的患者在一年半后對CALEC至少有部分反應，77%的患者角膜表面完全恢復（三名患者還接受了第二次移植，其中一名患者隨後獲得了完全反應）。所有患者的视力也都有所改善。移植似乎是安全耐受的，沒有嚴重的不良事件報告與手術有關（一個人在幾個月後確實經歷了細菌感染，儘管這歸因於長期使用隱形眼鏡）。

“他們中的很多人的癥狀都發生了巨大的變化。這些都是非常嚴重的傷害，之前沒有任何治療。但現在他們能夠正常工作了。”“我有一個病人告訴我，‘我真的找回了我的生活。’”

當然，這一過程仍處於試驗階段。也有可能許多對CALEC移植有反應的患者仍需要額外的角膜移植以顯著改善視力。但據科學家稱，這是美國首例成功用於角膜失明患者的幹細胞療法。

“我認為這是幹細胞治療的一個非常大的墊腳石。再說一次，我們不是用胚胎細胞中的幹細胞。這些來源於成人的幹細胞已經存在於我們的身體中，但我們能夠利用它們來製造產品，我們用他們自己的幹細胞來治療他們自己的身體，”Jurkunas說。

研究人員仍在努力進行更大規模的臨床試驗，以便在不同的眼科中心進行，因此目前還沒有任何患者可以使用實驗程式。他們還希望進一步改進這項技術，例如使培養和移植來自其他捐贈者的幹細胞成為可能，這將為兩個角膜受損的人提供治療。如果該團隊的工作繼續顯示出希望，CALEC和類似的治療方法很可能成為這些曾經不可逆轉的病例的新標準。