IT之家 3 月 31 日消息，據中國科大 3 月 27 日官方披露消息，該校翁建平團隊發現抗瘧疾藥物減肥新功效。

近年來，超重和肥胖已成為全球範圍內嚴重的健康問題，是導致心腦血管疾病、糖尿病、代謝功能紊亂相關脂肪性肝病（MASLD）和部分癌症的重要危險因素。

為倡導和推進文明健康生活方式，切實推動慢性病防治關口前移，國家衛生健康委等 16 個部門聯合制定了《“體重管理年”活動實施方案》。方案特別指出“發揮中醫藥對體重管理的技術支撐作用”。最新研究表明，一種傳統抗瘧疾藥物常山鹼的衍生物 —— 常山酮（Halofuginone），或許能帶來肥胖治療新選擇。

2025 年 3 月 27 日，中國科學技術大學生命科學與醫學部翁建平教授團隊聯合中國科學院深圳先進技術研究院 John R Speakman 院士團隊在《Science Advances》期刊發表了題為《The clinical antiprotozoal drug halofuginone promotes weight loss by elevating GDF15 and FGF21》的研究論文。

研究人員在前期小鼠實驗中意外發現常山酮可以安全減重，進一步在飲食誘導的肥胖動物模型（DIO）中研究其減重作用。研究發現：常山酮可通過增加生長分化因數 15（GDF15）和成纖維細胞生長因數 21（FGF21）來調節食慾和能量代謝，從而有效降低體重並改善代謝健康。

• GDF15 被稱為“厭食因數”，通過作用於大腦中的 GFRAL 受體，減少食物攝入，從而達到減重目的。

• FGF21 作為肝臟分泌的核心代謝激素，能夠促進能量消耗、增強胰島素敏感性，並在肝臟和脂肪組織中調節代謝。

常山酮的作用機制正是通過提高內源性 GDF15 和 FGF21 的水準，從而雙管齊下地減少食慾並增加能量消耗，達到顯著的體重管理效果。與 GDF15 和 FGF21 重組蛋白藥物相比，通過小分子藥物上調 GDF15 和 FGF21 的水準具有良好的經濟性和患者順應性。

進一步的機制研究提示：常山酮通過整合應激反應上調 GDF15 和 FGF21 的表達與分泌。分別敲除 GDF15 和 FGF21 可以部分抵消常山酮介導的減重作用。常山酮作為 EPRS1 特異性的藥理性抑製劑發揮作用，不具備 EPRS1 抑制活性的 MAZ 陰性化合物則沒有減重效果，也不具備上調 GDF15 和 FGF21 的能力，提示 EPRS1 可能是常山酮減重的直接分子靶標。

上述結果表明，常山酮及其化學衍生物有望成為治療肥胖的潛在新藥，為肥胖及相關代謝疾病患者帶來福音。目前，研究團隊關於常山酮治療代謝性疾病及其泛血管併發症的兩項專利已獲得授權（批准號：CN114288300B 和 CN114469956B）。

儘管動物實驗結果令人興奮，但常山酮在人體試驗中的安全性和長期效果仍需進一步研究，特別是嘔吐、腹瀉等不良反應，可以考慮與止吐藥聯合使用得以克服。未來，臨床試驗將重點驗證其療效，並探索更精準的靶向給藥方式，以確保其在人體內的安全性和療效。

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